血友病是一种比较少见的血性疾病，诊断和治疗都比较复杂。患者需要的不仅仅是健康的生活水平和生活质量，更需要较好的治疗和预防急性出血的情况。艾米希组单抗Hemlibra（Emicizumab-kxwh）是唯一可以每周一次皮下注射的A型血友病药物。

　　在世界血友病联盟（WFH）世界大会上，Roche公布了血友病新药Hemlibra（Emicizumab-kxwh）的两项III期临床研究HAVEN3和HAVEN4的最新结果，数据表明体内不含VIII因子抑制物的血友病患者接受艾米希组单抗Hemlibra（Emicizumab-kxwh）治疗后，最高可使出血事件降低97%！

　　“许多针对体内不含因子VIII抑制物的A型血友病预防性疗法都需要患者每周进行好几次注射。即使注射过了，患者还是会出现出血情况，因此，他们急需新的疗法来改善生活治疗，”密歇根儿童医院血液学专家MichaelCallaghan博士说：“Hemlibra对于整个A型血友病患者群体来说是一款意义重大的新药，也是近20年来第一次获得突破的新型药物。Hemlibra（Emicizumab-kxwh）可以减少出血情况，并使患者仅需每周、每两周或每四周进行一次注射即可。”

　　Hemlibra于2017年首次被批准用于带有FVIII抑制剂的血友病甲患者。目前的批准基于两项临床试验： HAVEN 3 （NCT02847637 ）和HAVEN 4 （NCT03020160 ）。这一批准扩大了没有FVIII抑制剂的血友病甲患者的适应症，并为有和没有FVIII抑制剂的患者提供了新的给药方案。  在HAVEN 3 （一项随机、多中心、开放标签试验）中，89名之前接受FVIII间歇性（按需）治疗的严重血友病甲患者被随机（ 2 : 2 : 1 ）接受Hemlibra预防1.5毫克/千克每周一次（ Arm A ），3毫克/千克每两周一次（ Arm B ），或不接受预防（ Arm C ）。

　　在进入试验前，患者按24周出血率分层（ < 9或≥9出血）。患者接受了为期至少24周的Hemlibra预防治疗。 HAVEN 3的主要疗效终点是治疗出血的年出血率。与丙型肝炎相比，甲型肝炎的预防导致了ABR减少96 % （ ABR比率= 0.04；p < 0.0001 ）。与丙型肝炎相比，乙型肝炎的预防也导致ABR减少97 % （ ABR比率= 0.03；p < 0.0001 ）。HAVEN 3满足所有与出血相关的次要终点（所有出血、治疗自发性出血、治疗关节出血和治疗目标关节出血）。

　　HAVEN 4是一项单臂、多中心、开放标签试验，对48名患有血友病甲的成年和青少年男性进行，有或没有FVIII抑制剂，这些男性之前曾接受过FVIII或旁路药物的偶发性（按需）或预防性治疗。扩展队列中的患者（ n=41 ）每四周接受一次Hemlibra预防6毫克/千克，持续至少24周。治疗出血的平均脑干反应为2.4 （ 95 %置信区间： 1.38，4.28 ），平均脑干反应为0.0 （四分位距： 0.00，2.08 ）。  处方信息包括一个警告，即当平均累积量> 100 U/kg/24小时的活化凝血酶原复合物浓缩物（ aPCC ）给药于接受Hemlibra预防的患者达24小时或更长时间时，报告了血栓性微血管病和血栓形成事件。如果给予aPCC，应监测患者的血栓性微血管病发展和血栓形成事件。如果有血栓性微血管病病或急性血栓事件的证据，应停止服用本品，并暂停服用本品。报告的最常见不良反应（发生率≥10 % ）是注射部位反应、头痛和关节痛。

　　对于所有批准的预防性给药方案，建议的负荷剂量为3毫克/千克，在头4周每周皮下注射一次。除了已经批准的每周剂量1.5毫克/千克之外，新的Hemlibra维持给药方案包括每2周皮下注射一次3毫克/千克和每4周皮下注射6毫克/千克。

　　艾米希组单抗Hemlibra（Emicizumab-kxwh）是一种治疗性抗体，可以连接凝血因子，帮助您凝血。目前尚不清楚HEMLIBRA是否会伤害未出生的婴儿。 在使用HEMLIBRA治疗期间，能够怀孕的女性应该使用避孕措施。